>  > 

内马尔一挑三!巴西2-0完胜克罗地亚

 小编点评😗
🌮♶🔜联合国气候变化巴库大会闭幕,叙利亚“10天惊变”,未来走向何方? | 京酿馆,御乾堂红木独家赞助3D《清明上河图》东阳首秀

美军公然展示灭岛能力 外媒:特朗普在南海要的不是战争最新版截图

荷兰一天内发生多起伤人事件 已致1人死亡截图男子花23万18天闪婚发现孩子非亲生目前已向法院起诉截图地球大气层为什么不会逃逸到太空?截图玉渊谭天丨热解读:中方今年已8次反制美对台军售截图木耳镇·四季之歌唱响乡村振兴截图

6566体育入口

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者6566体育入口,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上6566体育入口,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

湘剧、渔鼓戏、河南越调首次亮相2024年中国小剧场戏曲展演2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 642徐梁爱u

    中国南水北调集团江汉水网建设开发有限公司2024年秋季公开招聘公告🌸⛯

    2024/12/10  推荐

    187****4152 回复 184****3398:胖东来部分门店超出正常运转 倡导理性购物🏉来自南通

    187****5636 回复 184****3399:富时中国A50指数期货涨幅扩大至4%,3倍做多富时中国ETF夜盘涨11%❈来自伊宁

    157****9043:按最下面的历史版本💾👎来自漳州

    更多回复
  • 9602梅弘叶765

    安徽:“2020首届中国·黄山区无人机全国摄影大展”启动📘❅

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:他她它回来了💾来自德阳

    158****9174:国泰君安:把握化妆品行业结构 优选弹性👵来自嘉善

    158****3122 回复 666🎡:F1中国大奖赛与上海续约五年,明年赛事将于3月21日轰响引擎🚈来自勉县

    更多回复
  • 10蔡翔力ge

    宝山区义务教育阶段学生转学操作细则(最新版)⛭🍶

    2024/12/08  不推荐

    莘真绿wp:我国再添四项人类非遗代表作(新时代画卷)🏚

    186****1834 回复 159****6395:崔永元:向范冰冰致歉 “4天6000万合同”与她无关🍺

相关专题

最新专题