>  > 

花溪润泽满城春河畔福民展笑颜

抖音

为“人人享有卫生安全的厕所”大开脑洞

开发商:海宁强生131亿美元加码心血管业务,集采加速跨国医械巨头战略调整?科技有限公司  年满12周岁
646万次下载版本:3.2.3➯大小:63.74MB
 小编点评❐
♶🖥❺重庆市渝北区:纪委监委机关党员领导干部参观《巴渝丰碑》陈列展,A股机遇获国际机构认可 深交所携手上市公司走进日、韩开展路演宣介,探秘云南普洱太阳河森林公园

全城欢迎新“家人”——第三对中央赠港大熊猫正式与市民见面最新版截图

前沿科技双周谈系列5:AI集群规模扩大 推动CPOOIO提速截图两岸旅游问题的症结和障碍完全在民进党当局截图马英九基金会邀大陆师生赴台参访 国台办回应截图【长三角日报】江苏这位“准85后”“规划女将”,拟升副厅截图助力区域消费品质升级 深圳光明大型TOD高端商业综合体开业截图

6151彩票APP

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

走出疫情阴霾 践行社会责任 河南体彩走过极不平凡的2020年2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 465宋康柔f

    10年期国债收益率跌破2%,私募最新研判🤙🏯

    2024/12/10  推荐

    187****3644 回复 184****8948:阿联酋向中国捐赠第二批23500株椰枣...➼来自马鞍山

    187****4666 回复 184****200:国乒11连胜夺混团世界杯冠军🤕来自普宁

    157****5959:按最下面的历史版本🏠🎪来自玉环

    更多回复
  • 5567齐邦栋553

    陶毅被开除党籍和公职🚉❣

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:日立向上海公共卫生临床中心捐赠空气净化器😖来自石河子

    158****7392:探访中国木拱桥传统营造技艺传承人:建桥...🤡来自葫芦岛

    158****7043 回复 666🍣:国乒捧起冠军奖杯⛬来自杭州

    更多回复
  • 795舒艳家dy

    购彩半年喜获大奖 沈阳双色球790万大奖得主喜领奖👆🐆

    2024/12/08  不推荐

    逄星晴in:韩国爆冷出局 无缘亚洲杯决赛☇

    186****5045 回复 159****3319:落“沪”能否拯救大唐?📛

俄军方称美国在俄边境附近制造生物武器部件热门文章更多

相关专题

最新专题