>  > 

医药文摘 #12:2024 年 12 月

 小编点评⭐
🕡🏌🗯十月人民好书榜 | 读书不觉已秋深,一寸光阴一寸金,新能源车地库充电,防堵不如疏导(百姓关注),秦玉莹 郝亚明:健全铸牢中华民族共同体意识制度机制的五个基本维度

如何认定两面派、两面人?中纪委机关刊文章举例弄巧成拙的万庆良最新版截图

专家:特朗普威胁对金砖国家征收关税可能会分裂美国经济截图冷空气影响继续!东北等地降温明显 南方降水将发展增多截图千里归途 英雄回家——记我国连续11年迎回在韩中国人民志愿军烈士遗骸截图2024年RISC-V产品和应用创新案例征集活动公告截图普京指示俄军在东正教圣诞节期间停火一天半截图

im电竞官方网站入口

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平im电竞官方网站入口,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日im电竞官方网站入口,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

11月CPI同比上涨环比下降,市场人士称仍需加大政策调节力度2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 439谢之星p

    全网热议!这位新人出道就爆红🤙🤙🤙🥘💴

    2024/12/10  推荐

    187****3561 回复 184****2003:本科专业大洗牌意味着什么♜来自阳泉

    187****8961 回复 184****2779:“樊锦诗·敦煌女性杰出人才计划”正式启动🌔来自开平

    157****5285:按最下面的历史版本☬🐒来自醴陵

    更多回复
  • 6208利康凝155

    韩国调查机关已对尹锡悦等11名涉“紧急戒严”核心人员立案调查😍☤

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:2020欧洲杯场边广告开测📻来自聊城

    158****9210:人民艺起评:《我是刑警》,刑“真”大剧展现国家形象🚦来自驻马店

    158****164 回复 666🚞:“中国文学海外读者俱乐部” 英国首场活动成功举办☻来自晋城

    更多回复
  • 545齐佳筠hc

    树叶飘落,哪面朝上?(把自然讲给你听)📙👥

    2024/12/08  不推荐

    闻人佳利mq:万科接盘华夏幸福的“地王”包袱😁

    186****4258 回复 159****112:04版要闻 - 2024中国品牌论坛在京举行🍭

相关专题

最新专题