>  > 

完美世界:白丝长裙的清漪仙子,颜值太高了

 小编点评♰
🆕🤰🚌医药生物行业周报:政府采购给予价格评审优惠 建议关注国产设备相关投资机会,媒体:叙利亚反对派武装半年前已向土耳其透露进攻计划,人民网三评“MCN乱象”之一:假戏真演骗观众

打造"沉浸式"金融体验,SAIF MF成功举办2024年国际青年领袖金融高峰会最新版截图

墨西哥一航班险遭劫持 乘客试图改道飞美截图@青年,这些方向与你有关!截图【最华人】王子江:贯通中日技艺 用水墨语言弘扬中华文化截图数字中国发展提质提速(大数据观察)截图以军称在以叙军事缓冲区部署军队截图

c7电子游戏官方平台

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

“‘老西藏精神’激励我奋进”2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 676娄庆巧c

    韩国高级公职人员调查处:禁止尹锡悦出国😅⛛

    2024/12/11  推荐

    187****8115 回复 184****980:胡广杰任上海普陀区委书记 新任命公布🥫来自旅顺

    187****6557 回复 184****2550:年夜饭在家吃还是在外订🌺来自海口

    157****3944:按最下面的历史版本💈🎆来自延吉

    更多回复
  • 2584广奇璧14

    琼瑶的意义🕰⚦

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:融合蓝绿空间!上海这些慢行交通你体验过了吗👇来自黄石

    158****2459:前三季度全国检察机关起诉猥亵、侮辱等侵害妇女权益犯罪近3.5万人🌧来自宣化

    158****6688 回复 666🥟:助力泰国可再生能源发展👿来自邵阳

    更多回复
  • 567赵艺林pd

    大马士革将实施宵禁🖨📽

    2024/12/09  不推荐

    彭莉欣oy:民建中央召开2018年两会新闻通气会📼

    186****1135 回复 159****6153:居民存款大转移:离开银行后,既不消费也不买房,究竟去了哪里?❍

严浩翔新歌亢奋euphoria热门文章更多

相关专题

最新专题