>  > 

让非遗“活化石”融入现代生活(人民时评)

抖音

马斯克再批激光雷达「纯视觉方案才是智驾的未来」,为何他坚持纯视觉?是基于成本原因还是技术原因?

开发商:上海重磅:联通15亿AI新公司,正式扬帆起航!科技有限公司  年满12周岁
399万次下载版本:14.7.1❢大小:44.36MB
 小编点评🍟
👍☐🔯文旅发展要追的不是一夜富贵,2024年北京市公益助残志愿服务工作站启动,美国阿留申群岛附近海域发生6.3级地震

小菜园通过港交所聆讯即将挂牌上市 IPO加速扩张计划最新版截图

苏丹首都地区一加油站遭炮击,已致65人伤亡截图万枫酒店品牌首秀长三角创业之都 义乌万枫酒店正式揭幕截图最火仙侠手游截图提高资金使用效率 有效减轻群众负担 医保个人账户开启跨省共济功能截图稽古系列 | 太仓面包凳截图

必一app

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后必一app,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害必一app,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后必一app,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

交通安全教育进校园2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 676谈茜宁k

    学习累了,压力大了,那就捣一捣!!!🦈☜

    2024/12/10  推荐

    187****3297 回复 184****9495:希尔顿集团亚太地区运营酒店突破一千家📣来自惠州

    187****9937 回复 184****8583:2021扬帆起航 “乐小星”陪江西群众新年登高📒来自临河

    157****9891:按最下面的历史版本🐃🐊来自乌海

    更多回复
  • 8399聂苇敬907

    外电军情|西媒讽特朗普:“美国优先”帮普京走出困境🈵💜

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:央行12月16日起陆续发行2025年贺岁纪念币纪念钞🍡来自开平

    158****1382:职工医保个账省内共济全覆盖 “家庭共济”这些要点需注意☷来自玉环

    158****7227 回复 666✁:数藏故事丨唐代仕女下午茶中满满的“仪式感”📶来自福州

    更多回复
  • 378荣蕊纪xt

    影后于佩尔的舞台“癫狂”♊👛

    2024/12/08  不推荐

    上官朋君ni:虞书欣双轨造型团队🍧

    186****5636 回复 159****6480:习近平同志《论坚持和完善人民代表大会制度》出版发行👳

相关专题

最新专题