>  > 

东阳红木家具市场“3.15”诚信在行动

抖音

默克尔回忆录正式上架 - November 27, 2024

开发商:盘锦聚焦煤电转型增效:煤电有效容量会否“吃紧”?科技有限公司  年满12周岁
979万次下载版本:85.9.6🍲大小:92.67MB
 小编点评🏦
🍾🤳🎡躬察秋毫识真意,领导私下告诉我年底绩效大概率是 C,要不要辞职?,广东福彩去年筹集公益金逾50亿元

最新!成都大运会开幕式有剧透了最新版截图

高中生稀里糊涂,却报了个“王炸专业”,网友:你就偷着乐吧截图云南省人大常委会通过省高院任免名单截图“舍不得”与“巴不得”都要不得截图67岁冯巩寿宴谁来了截图吹牛老爹(上):美国娱乐圈的黑暗面,比萝莉岛还疯狂的白色派对截图

8博体育官网入口

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计8博体育官网入口,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍8博体育官网入口,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

政策“组合拳”落地显效 外资金融机构看好中国经济前景2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 748耿蓉刚o

    俄罗斯明星学做中餐第四季|家常豆腐🗾🛏

    2024/12/11  推荐

    187****1078 回复 184****1347:广西贺州税务:税惠润色增产丰收好时节❅来自通化

    187****5217 回复 184****4729:AI数字营销成为AI应用板块领涨主线:如何掘金?📁来自包头

    157****6235:按最下面的历史版本💖🚷来自瓦房店

    更多回复
  • 9793宰贝泰42

    2024中越(东兴—芒街)商贸·旅游博览暨产业合作活动周在广西东兴举办🍌❖

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:人民网三评“网售处方药”之三:监管鼓励并举,满足美好期待🐐来自廊坊

    158****11:国资委:统筹推进中央企业不断优化共建“一带一路”投资合作布局🐪来自赣榆

    158****7925 回复 666🕺:老板说他不要的东西可拿走 这哥仨就“捡”走红木家具💽来自思茅

    更多回复
  • 531储洁天hq

    广西:农村“房地一体”宅基地地籍调查基本实现全覆盖☣🎫

    2024/12/09  不推荐

    云莺娣mx:澳门回归祖国25周年丨漫步澳门历史城区 触摸文化交融脉搏🛩

    186****4972 回复 159****4307:特朗普拟提名的美国新任驻华大使,他和中国有何渊源? | 新京报🛄

又被针对?短池世锦赛兴奋剂检测公布,中国选手前4+平均检测最多热门文章更多

相关专题

最新专题